Onderzoek en ontwikkeling

Voordat een geneesmiddel in de handel wordt gebracht, moet het verschillende fasen doorlopen. Er is bijna vijftien jaar nodig voordat gezondheidswerkers het geneesmiddel kunnen gebruiken.

Welkom achter de coulissen van "O&O", de sector Onderzoek en Ontwikkeling.

Op zoek naar nieuwe targets voor geneesmiddelen

Alles draait om het vinden van nieuwe therapeutische doelwitten voor een ziekte. Gewoonlijk zijn het receptoren of enzymen waarop de geneesmiddelen zich binden om de celfuncties te wijzigen. Zodra het doelwit gevalideerd is, moet de biologische werking ervan ontcijferd worden. Dankzij de ontrafeling van het menselijk genoom is het aantal nieuwe doelwitten de afgelopen jaren aanzienlijk gestegen en zullen de behandelingen in de toekomst steeds specifieker worden. De uitdaging bestaat er nu in om de genen te identificeren die tot een of andere ziekte predisponeren om zo nieuwe therapeutische benaderingen te vinden.

Het werkzaam bestanddeel opsporen

Op het vastgestelde doelwit laat men verschillende stoffen inwerken om zo het meestbelovende bestanddeel te isoleren. In de wetenschappelijke vaktaal wordt deze fase “screening” genoemd. Het molecule dat op die manier wordt geselecteerd, kan uit een databank afkomstig zijn, kan het resultaat zijn van de vooruitgang van het biomedisch onderzoek of kan een structurele wijziging van een bestaande werkzame stof zijn.

Tot een kandidaat-geneesmiddel komen

In deze fase ondergaat de stof nog heel wat chemische en biologische testen die allemaal worden uitgevoerd met één doel voor ogen: de selectiviteit, veiligheid, werkzaamheid en ontwikkelbaarheid van het bestudeerde molecule aantonen. Eerst vinden de testen in vitro plaats en nadien kan door middel van onderzoek bij dieren (farmacologisch, farmacokinetisch, farmacodynamisch, toxicologisch,...) het gedrag van het kandidaat-geneesmiddel bestudeerd worden en de onschadelijkheid bevestigd worden. Als alle resultaten positief zijn, kunnen in deze fase klinische testen bij gezonde vrijwilligers en nadien bij de eerste patiënten van start gaan.

Het in de handel brengen van het geneesmiddel

De werkzaamheid evalueren en de onschadelijkheid aantonen bij mensen Men wil aantonen dat het kandidaat-geneesmiddel maximaal medisch nut heeft en men wil een optimale verhouding voordeel/risico aan de patiënten garanderen. Deze beoordeling gebeurt in verschillende fasen van klinisch onderzoek dat zeer vroeg, namelijk vanaf de keuze van het kandidaat-geneesmiddel, begint met 2 studies:

De eerste toediening aan de mens bij gezonde vrijwilligers (fase 1) en het aantonen van het therapeutisch potentieel bij een klein aantal zieken (klinische “proof of concept”).

Als het kandidaat-geneesmiddel met succes voor dit laatste onderzoek geslaagd is, neemt de afdeling Klinische Ontwikkeling het werk over. De studies worden dan multicentrisch en internationaal en er nemen duizenden patiënten aan deel (fase 2 tot fase 4).