Recherche & Développement

Avant sa commercialisation, un médicament passe obligatoirement par plusieurs étapes et il lui faut près d'une quinzaine d'années pour être à la disposition des professionnels de santé.

À la découverte de nouvelles cibles médicamenteuses

L'enjeu n'est autre que d'identifier de nouvelles cibles thérapeutiques en rapport avec une pathologie. Classiquement, ce sont des récepteurs ou des enzymes sur lesquels se fixent les médicaments afin de modifier les fonctions cellulaires. Une fois la cible validée, il faut ensuite décrypter son fonctionnement biologique. Grâce à l'exploration du génome humain, le potentiel de nouvelles cibles a considérablement augmenté ces dernières années et, à l'avenir, les traitements gagneront en spécificité. Le challenge actuel consiste à identifier les gênes prédisposant à telle ou telle maladie dans l'objectif de trouver de nouvelles voies thérapeutiques.

Trouver la substance active

La cible définie est soumise à l'action de différentes substances de façon à isoler le composant le plus prometteur. Dans le jargon des scientifiques, cette étape est appelée le "screening ". La molécule ainsi sélectionnée peut être issue d'une base de données, des avancées de la recherche biomédicale ou provenir d'une modification structurelle d'un actif préexistant.

Aboutir au candidat-médicament

À ce stade, il reste encore le vaste chantier des tests chimiques et biologiques, tous effectués dans un but précis : prouver la sélectivité, la sécurité, l'efficacité et la dévelopabilité de la molécule étudiée.

Les tests sont d'abord pratiqués in vitro puis des études chez l'animal (pharmacologiques, pharmacocinétiques, pharmacodynamiques, toxicologiques, .) permettent d'étudier le comportement et d'affirmer l'innocuité du candidat médicament. À ce stade, et si tous les résultats obtenus sont positifs, les tests cliniques sur des volontaires sains puis sur les premiers patients peuvent débuter.

Vers la commercialisation du médicament

DL'objectif est de mettre en évidence un service médical rendu (SMR) maximal et de garantir aux patients un rapport bénéfice /risque optimal. Cette évaluation exige différentes phases d'études cliniques qui démarrent très tôt, dès la phase du choix du candidat médicament, avec 2 études :

La première administration à l'homme sur des volontaires sains (phase 1) et la mise en évidence du potentiel thérapeutique sur un petit nombre de malades (preuve du concept clinique).

Si le candidat-médicament passe avec succès à travers les mailles de ce dernier examen, le relais est transmis aux structures de Développement clinique. Les études deviennent alors multicentriques et internationales, elles couvrent des milliers de patients (phases 2 à 4).